A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, considerado uma das terapias genéticas mais avançadas para a doença, passará a ser ofertado gratuitamente. Na rede privada, o custo do tratamento gira em torno de R$ 7 milhões.
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“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Critérios para o tratamento
O tratamento será destinado a pacientes com até 6 meses de idade, que não estejam dependentes de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1.
A atrofia muscular espinhal é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração, interferindo na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover.
Impacto e viabilidade do tratamento
De acordo com dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), aproximadamente 287 crianças nasceram com a doença no Brasil em 2023. O Zolgensma atua corrigindo o gene ausente ou defeituoso, permitindo que o organismo produza a proteína essencial para a função neuromotora.
A incorporação do medicamento ao SUS foi viabilizada por um acordo com a indústria farmacêutica internacional, que condiciona o pagamento ao resultado clínico obtido pelo paciente. “Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explicou o ministro Alexandre Padilha.
Como acessar
Para iniciar a terapia genética, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para AME disponíveis nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes serão triados conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Além disso, será criado um comitê de acompanhamento permanente, que monitorará os resultados da terapia.
Outros tratamentos disponíveis no SUS
Além do Zolgensma, o SUS já disponibiliza os medicamentos nusinersena e risdiplam, indicados para o tratamento contínuo de pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias. Em 2024, foram emitidas mais de 800 prescrições desses medicamentos no Brasil.
Por Heloísa Mendelshon
